Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Ionis Pharmaceuticals (IONS.O) és partnere, az AstraZeneca (AZN.L) gyógyszerét egy ritka, élethosszig tartó betegség által okozott idegkárosodás kezelésére.

A Wainua márkanév alatt forgalmazott gyógyszert az örökletes transtiretin amiloidózis (ATTR-PN) által okozott polineuropátiában, azaz idegkárosodásban szenvedő betegek számára engedélyezték, amely világszerte mintegy 40 000 beteget érint. A transtiretin amiloidózis egy progresszív betegség, amelyet a test szerveiben és szöveteiben felhalmozódó kóros fehérje lerakódások jellemeznek. A betegség az agyon és a gerincvelőn kívüli idegek károsodását okozza és kezeletlenül egy évtizeden belül halálos lehet. A Wainua havonta egyszer, otthon, bőr alá adott injekció formájában adható be. Ez a gyógyszer újfajta technológiát alkalmaz az Ionis egy korábbi gyógyszeréhez képest. Célzottan a májra hat, ahol a fehérje termelődik.

Brett Monia, az Ionis vezérigazgatója elmondta, hogy a vállalat becslése szerint az ATTR-PN-ben szenvedő betegek mindössze 20%-a részesül kezelésben. A William Blair elemzője, Myles Minter csak az ATTR-PN kezelésére vonatkozó globális csúcsértékesítést mintegy 750 millió dollárra becsüli. Az új gyógyszer otthoni alkalmazásra készült és kevesebb adagolást igényel, mint a korábban jóváhagyott gyógymódók – az Alnylam Pharmaceuticals (ALNY.O) Amvuttra és Onpattro kezelései, valamint az Ionis Tegsedi-je.

„Továbbra is arra számítunk, hogy az Alnylam megtartja vezető szerepét ezen a piacon. Viszont az AstraZeneca globális együttműködő partnerével és egy kényelmesebb, önállóan beadható termékkel úgy gondoljuk, hogy az Ionis jó pozícióban van” – írta Karen Andersen, a Morningstar elemzője. Az Ionis és az AstraZeneca a betegség más formáinak kezelésére is teszteli a készítményt, amely kardiomiopátiához, azaz szívizombetegséghez vezethet. Az elemzők arra számítanak, hogy a teljes csúcsértékesítés 3,5 és 7 milliárd dollár között lesz. Ez csak akkor teljesül, ha a gyógyszer a kardiomiopátia kezelésére is kiterjesztett engedélyt kap – szögezi a Reuters hírügynökség.

Borítókép: Shutterstock