2024 május 30

Sikeres génterápia a szaglásért

A kísérletben kezelt egerek olyan genetikai rendellenességgel jöttek világra, amely az orrüregükben található mikroszkopikus csillószőröket érintette. A szaglóhám felszínén a szaglósejtekből kinyúló csillószőrök érzékelik a beszívott levegőben lévő vegyületeket, ezért alapvetően fontosak a szaglás működőképességéhez.

A csillószőrök a légutak teljes felületét befedik, a hörgők belső felületétől a légcsövön át mindenhol jelen vannak. Többféle genetikai rendellenesség eredménye lehet, hogy sérülnek a csillószőrök, aminek egyik következménye, hogy az illető egész életét szaglási érzékelés nélkül tölti el. A csillók működésképtelensége más szervekben is gondot okozhat, vaksághoz, süketséghez vagy vesebetegséghez vezethet.

Az amerikai Michigani Egyetem kutatói brit kollégáikkal közösen olyan génmutációval létrehozott egerekkel dolgoztak, amelyeknél a csillószőrök megbetegedését másolták le, „elrontották” az lft88 jelű gént. A kísérleti egerekbe egy vírus segítségével juttatták be a javítógént úgy, hogy három egymást követő napon át egyszerűen befújták orrukba. A kezelés hatásosnak bizonyult, a csillószőrök működése helyreállt, ezzel együtt pedig az egerek szaglása is. Utóbbit bizonyította, hogy az állatok ételüket szaglásuk segítségével keresték és találták meg.

„Igazolódott elméletünk, hogy vissza lehet juttatni a hiányzó gént ezekbe a sejtekbe, melynek következtében termelődik a szükséges fehérje, és megfelelően működnek a csillószőrök” – magyarázta Philip Beales, a University College London kutatója. A kutatók úgy vélik, hogy a módszert más szervrendszerek esetében is használhatják, ahol a betegséget a rosszul működő csillók okozzák – idézte a BBC hírportálja.