A Pfizer bejelentette, hogy egy gyakori, életveszélyes állapot kezelésére kifejlesztett kísérleti gyógyszere, amely a rákbetegeknél étvágy- és súlyvesztést okoz, pozitív eredményeket mutatott a középszakaszos klinikai vizsgálat során.

A rákos cachexiának nevezett állapotban szenvedő betegek, akik a Pfizer kezelését kapták, javulást mutattak testsúlyukban, izomtömegükben, életminőségükben és fizikai funkciójukban. Az eredmények lehetőséget adhatnak arra, hogy a ponsegromab nevű monoklonális antitest legyen az első olyan kezelés, amelyet kifejezetten a rákos cachexiára hagynak jóvá.

Ez az állapot világszerte mintegy 9 millió embert érint, és a cachexiában szenvedő rákbetegek 80%-a várhatóan egy éven belül meghal a diagnózist követően, a vállalat szerint.

A rákos cachexiában szenvedő betegek nem fogyasztanak elegendő ételt ahhoz, hogy kielégítsék testük energiaigényét, ami jelentős zsír- és izomtömegvesztéshez vezet, gyengeséget, fáradtságot és néhány esetben képtelenséget okozva a mindennapi tevékenységek elvégzésére. A cachexiát jelenleg úgy határozzák meg, mint a testsúly 5%-os vagy annál nagyobb veszteségét az elmúlt hat hónapban rákbetegeknél, olyan tünetekkel, mint a fáradtság, a National Cancer Institute szerint.

A Pfizer szerint az állapot tünetei kevésbé hatékonnyá tehetik a rákkezeléseket, és hozzájárulhatnak az alacsonyabb túlélési arányhoz.

„A ponsegromabot a rákbetegek kezelésében látjuk helytállónak, amely valóban egy kielégítetlen szükségletet céloz a cachexiában, és ezen keresztül javítja a betegek jólétét, önellátási képességüket, valamint reméljük, hogy növeli a további kezelések tolerálásának képességét is” – mondta Charlotte Allerton, a Pfizer felfedezési és korai fejlesztési részlegének vezetője a CNBC-nek adott interjúban.

A Pfizer nem közölt becsült bevételi lehetőséget a gyógyszer kapcsán, amelyet esetleg más felhasználási területekre is jóváhagyhatnak.

A vállalat szombaton mutatta be az adatokat az Európai Onkológiai Társaság 2024-es Kongresszusán, amely egy rákos kutatási konferencia volt Barcelonában, Spanyolországban. Az eredményeket a New England Journal of Medicine is közzétette.

A második fázisú vizsgálatban 187, nem kissejtes tüdőrákban, hasnyálmirigyrákban vagy vastagbélrákban szenvedő személy vett részt, akiknél magas volt egy kulcsfontosságú cachexiát kiváltó tényező, a növekedési differenciálódási faktor 15 (GDF-15) szintje. Ez egy olyan fehérje, amely az agy bizonyos receptoraihoz kötődik, és hatással van az étvágyra – mondta Allerton.

Tizenkét hét elteltével azok a betegek, akik a ponsegromab legnagyobb dózisát – 400 milligrammot – kapták, 5,6%-os testsúlynövekedést tapasztaltak azokhoz képest, akik placebót kaptak. Azok a betegek, akik 200 milligrammos vagy 100 milligrammos dózist kaptak, körülbelül 3,5%-os és 2%-os testsúlynövekedést értek el a placebo csoporthoz képest.

Allerton elmondta, hogy egy szakértői munkacsoport a 5%-nál nagyobb testsúlynövekedést „klinikailag jelentős különbségnek” tartja a cachexiában szenvedő rákos betegek esetében. Hozzátette, hogy a gyógyszer hatása más jóléti mutatókra, például az étvágynövekedésre és a fizikai aktivitásra „valóban biztató”.

A Pfizer szerint a gyógyszer alkalmazása során nem figyeltek meg jelentős mellékhatásokat. A kezeléssel összefüggő mellékhatások a placebót szedők 8,9%-ánál, a Pfizer kezelését kapók 7,7%-ánál jelentkeztek.

A vállalat közölte, hogy a gyógyszer késői stádiumú fejlesztési terveiről tárgyal a szabályozó hatóságokkal, és célja, hogy 2025-ben indítson olyan vizsgálatokat, amelyek jóváhagyáshoz vezethetnek. A Pfizer a ponsegromabot egy második fázisú vizsgálatban is tanulmányozza szívelégtelenségben szenvedő betegek esetében, akik szintén cachexiától szenvedhetnek.

A Pfizer gyógyszere úgy működik, hogy csökkenti a GDF-15 szintjét. A vállalat úgy véli, hogy ez javíthatja az étvágyat, és lehetővé teheti a betegek számára a testsúly fenntartását és növelését.

„A legtöbbünkben alacsony a GDF-15 szintje, amikor egészségesek vagyunk, de valóban látjuk ennek a fehérjének a felhalmozódását ezekben a krónikus állapotokban, és ebben az esetben a rákos betegeknél” – mondta Allerton.